1. 技术原理与临床进展

基因编辑技术（如CRISPR-Cas9）通过靶向剪切致病基因的DNA序列，实现基因修复或沉默。例如，伦敦大学团队利用CRISPR治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性病，通过脂质粒子递送Cas9 mRNA和向导RNA，成功使患者肝脏中有毒蛋白水平下降80%-96%。中国科学家开发的微型基因编辑器ISAam1（仅369个氨基酸）突破了传统CRISPR系统因蛋白过大导致的递送难题，为遗传病治疗提供了新工具。

2. 潜在优势

  • 精准性：可针对特定基因突变进行修复，如血友病、亨廷顿舞蹈病等单基因遗传病。
  • 经济性：相比传统药物对症治疗，基因编辑可能通过一次性治疗根治疾病，长期成本更低。

    • 二、基因编辑技术的与安全争议

    1. 技术风险

  • 脱靶效应：CRISPR可能误伤非目标基因，导致癌症或其他不可逆损伤。
  • 长期不确定性：编辑后的基因可能通过生殖细胞遗传给后代，影响人类基因库的稳定性。

    • 2. 挑战

  • 人类遗传改造的边界：基因增强可能引发“设计婴儿”争议，加剧社会不平等，如富人通过基因优化制造“基因特权阶层”。
  • 知情同意困境：胚胎基因编辑涉及未来个体的自主权争议，如贺建奎事件中婴儿无法表达是否接受基因改造。

    • 3. 监管与法规

    基因编辑技术在遗传病治疗中的争议与高考考点解析

    目前全球缺乏统一监管框架。中国《基因编辑指南》强调禁止以生殖为目的的基因编辑，但技术滥用风险仍存。

    三、高考考点解析：基因编辑技术的跨学科融合

    1. 生物学科核心考点

  • 遗传学原理：CRISPR的作用机制（向导RNA与Cas9蛋白的协同）、基因表达的调控（如TTR基因沉默）。
  • 辨析：结合《觉醒年代》等文本，分析科技在作文题中的应用（如“ChatGPT续写《红楼梦》结局”的批判性思考）。

    • 2. 跨学科命题趋势

  • 数学建模：可能结合基因编辑成功率、脱靶概率设计概率统计题。
  • 物理与化学：如纳米脂质粒递送系统的动力学分析（动量守恒）、CRISPR反应的化学路径（酶切反应）。

    • 3. 语文与政治

  • 非连续性文本阅读：对比CRISPR技术与传统疗法的优缺点（信息提取与逻辑分析）。
  • 论述题：围绕“科技与的平衡”展开，需引用二十大报告中“科技自强”与“生态文明”关键词。

    • 四、备考策略与资源整合

    1. 知识整合

  • 建立“基因编辑-遗传病-”知识树，链接生物必修二的《遗传与进化》与选修三的《现代生物科技》。
  • 关注近3年高考真题中基因编辑相关题型（如2023年北京卷生物第15题考察CRISPR原理）。

    • 2. 热点关联

  • 将社会热点（如神舟十八号生物实验）与基因编辑技术结合，训练跨学科思维。
  • 利用《中国高考评价体系》2.0中“复杂情境处理能力”要求，模拟基因治疗临床试验的数据分析题。

    • 基因编辑技术既是医学革命的里程碑，也是与安全的“双刃剑”。高考命题通过跨学科融合，既考察学生对技术原理的理解，也引导其对科技的深度思考。备考需兼顾知识掌握与批判性思维培养，以应对素养导向的新高考趋势。